코티코스테로이드는 CIDP 치료제 중 최초로 무작위 대조군 연구를 통해 효과가 입증된 약으로[11] 현재까지 많은 환자들에게 일차 치료제로 사용되고 있으며 최근 EAN/PNS 지침에서도 일차 치료제로 권고하고 있다[3]. 그러나 표준화되어 정해진 치료 용량이나 치료 스케줄은 없고 프레드니솔론(prednisolone) 60 mg/day로 4-8주 정도 사용 후 증상에 따라 서서히 감량하는 방법이 가장 널리 사용되고 있다.

프레드니솔론과 고용량 덱사메타손(dexamethasone) 펄스 요법을 비교한 연구에서 고용량 덱사메타손 펄스 요법을 사용한 군에서 프레드니솔론을 사용한 군보다 더 효과가 빠르고 스테로이드에 의해서 나타날 수 있는 당뇨병이나 고혈압 등의 부작용이 적어 CIDP 치료의 한 방법으로 고용량 스테로이드 펄스 요법을 사용하는 근거가 되었다[12]. 고용량 스테로이드 펄스 요법은 메틸프레드니솔론 500 mg/day로 4일간 정맥 주사하거나 덱사메타손 40 mg/day를 4일간 경구로 복용하며 4주 간격으로 치료한다. 다만 치료 기간이 6개월까지만 연구가 되어 있기 때문에 6개월 이상 장기간 사용 시 안정성이 입증되지 않아 주의가 필요하다[4].

면역글로불린 정맥 주사는 CIDP 환자에게 0.4 g/kg을 1주일 간격으로 주사하는 방법과 혈장교환술을 비교하는 연구에서 처음 효과가 입증되었으며[13] 이후 유럽과 미국 등 여러 나라의 환자들을 대상으로 대단위 무작위 대조군 연구에서 1 g/kg을 3주 간격으로 치료하면서 효과가 입증되어[14] 미국식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)의 승인을 받았다. 이후 후속 연구에서 CIDP 환자에게 총 2 g/kg 면역글로불린을 2-5일 동안 정맥 주사한 후 1 g/kg을 3주 간격으로 유지해서 치료 효과를 입증하였다[6,15]. 이를 바탕으로 최근 EAN/PNS 지침에서는CIDP의 치료를 위하여 면역글로불린 2 g/kg을 2-5일간 정맥 주사하여 치료 반응을 유도하고(유도 치료) 1 g/kg을 매 3주마다 유지할 것을 권고하고 있다(유지 치료) [3]. 이전 연구에 따르면 면역글로불린 치료에 대한 효과가 길게는 6개월이 지나서 나타나는 경우도 있기 때문에[6] 2 g/kg을 2-5일간 치료 후 1 g/kg을 3주 간격으로 2-5회 반복하거나 처음 주사하고 수주 지난 후 2 g/kg 용량으로 한번 더 치료한 뒤 면역글로불린 정맥 주사에 대한 효과를 판정하여야 한다. 유지 치료는 1 g/kg을 3주마다 주사하는 것을 기본으로 하지만 치료 효과에 따라 개별화되어야 하며 치료 효과가 있어 안정적인 경우 매 주사마다 25%씩 용량을 감소하여 주사하면서 서서히 감량하여야 한다. 치료 효과를 판정하기 위해서 앞서 Table에 기술한 객관적인 검사들을 6-12개월마다 시행해서 치료 효과를 판정하여야 한다. 또한 환자에 따라 1 g/kg보다 낮은 용량에서도 효과가 있는 경우도 있기 때문에[16] 유지 치료 용량은 0.4-1.0 g/kg을 2-6주 간격으로 정맥 주사할 수 있다(Fig. A) [3].

면역글로불린 정맥 주사 치료 프로토콜은 앞서 기술한 EAN/PNS 지침의 프로토콜과 달리 센터나 국가마다 다른 경우도 많다. 환자마다 유지 치료가 필요한 시기가 다르기 때문에 호전된 후 유지 치료를 하지 않고 기다려서 악화되는 시점을 확인한 후 유지 치료 빈도를 정하는 방법도 있다. 예를 들어 영국에서는 3주 간격으로 2 g/kg을 2-5일간 두 번 연속 정맥 주사하여 증상을 호전시키고 이후 유지 치료가 필요한 시기를 확인하기 위해서 추가 치료하지 않고 주기적 신경계 진찰을 하면서 악화되는 시기를 확인한다. 증상이 악화되기 시작하면 다시 2번의 유도 치료를 해서 상태를 호전시킨 후 확인된 빈도에 따라 유지 치료를 한다. 유지 치료를 할 때도 주사 용량을 매번 20%씩 감량하면서 서서히 줄여 나간다(Fig. B) [17]. 이 외에도 2 g/kg으로 유도 치료를 하고 난 후 0.4 g/kg의 유지 치료를 1주일에 1회씩 하면서 증상에 따라 치료 빈도를 3개월마다 증가시키는 방법으로 치료하는 센터도 있다[4]. 이처럼 면역글로불린 정맥 주사도 정해진 프로토콜은 없으며 유지 치료는 치료 효과에 따라 개개인에 맞춰 치료하여야 한다. 특히 축삭 손상으로 인한 증상은 면역글로불린 정맥 주사 치료에도 효과가 없으므로 신경계 진찰에서 더 이상 호전되지 않고 지속되면 유지 치료를 시작하여야 한다. 또한 면역글로불린 정맥 주사로 장기간 치료받고 있는 환자 중 일부는 위약 효과가 있음이 보고되어[18] 면역글로불린 정맥 주사로 장기간 치료할 때는 Table에 나열된 객관적인 지표를 통해 환자의 상태를 정확히 파악하고 가능한 최소한의 용량으로 치료를 하는 것이 중요하다. 한편으로 면역글로불린은 장기간 치료 시 안정성과 효과가 입증되었으며[19] 초기 Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) 점수가 높은 중증도가 심한 환자나 근력 저하가 심한 환자에서 더 효과가 좋았기 때문에[20] 환자에 따라 유지 치료가 필요한 시기를 개별화하여야 한다.

코티코스테로이드와 면역글로불린 정맥 주사의 효과를 직접 비교하기는 어렵지만 코티코스테로이드와 면역글로불린 정맥 주사를 6개월간 치료 후 비교한 연구 결과 면역글로불린 정맥 주사가 더 빠르게 효과가 나타났으며 스테로이드 펄스 요법으로 치료한 환자가 부작용으로 약을 더 빨리 중단하였다[21]. 그러나 같은 환자들을 40개월 정도 장기간 추적 관찰한 연구에서 면역 글로불린 정맥 주사 사용군에서 코티코스테로이드 사용군보다 더 빠르게 악화되어 코티코스테로이드 치료가 장기간 효과가 더 좋음을 입증하였다[22]. 이를 바탕으로 최근 EAN/PNS 지침에서는 면역글로불린은 더 빠른 효과를, 스테로이드는 더 장기간의 효과를 보일 것이라고 언급하였다[3].

또한 면역글로불린 정맥 주사나 코티코스테로이드에 효과가 불충분한 환자들에게 두 가지 약을 같이 사용하면 호전될 것이라는 기대가 있었으며[4] 현재 이에 대한 연구가 진행 중이다[23].

병원에 와서 주사를 맞아야 하는 면역글로불린 정맥 주사의 단점을 보완해서 집에서 환자 스스로 맞을 수 있는 피하 주사가 개발되었다. 면역글로불린 피하 주사의 유용성에 대한 연구들을 보면 면역글로불린 피하 주사도 정맥 주사와 같은 유지 효과가 있었다[24,25]. 이에 EAN/PNS 지침에서 면역글로불린 피하 주사는 유지 치료로 권고하였다. 그러나 피하 주사는 유도 치료로는 효과는 입증되지 않아 유도 치료로 사용은 권하지 않고 있다. 국내에는 면역글로불린 피하 주사가 도입되지 않아 현재 국내에서 사용은 불가능하다.

혈장교환술은 일차 치료로 알려져 있지만 시술의 어려움과 부작용 때문에 코티코스테로이드와 면역글로불린 정맥 주사 치료에 효과가 없는 환자에게 시행한다. 일반적으로 10일 동안 5회 혈장교환술을 시행하고 이후로는 환자의 상태에 따라 유지 치료를 시행할 수 있다[3,5]. 그러나 혈장교환술을 주기적으로 반복하기는 어려워 현재 혈장교환술을 유지 치료로 사용하는 경우는 드물다.

FcRn은 체내에서 형성된 면역글로불린의 분해를 막아 체내 면역글로불린이 유지되도록 하는 역할을 한다. FcRn차단제는 단클론항체(monoclonal antibody)로 체내 면역글로불린을 감소시켜 효과를 나타낸다.

에프가티지모드(efgartigimod)는 최근의 무작위 대조군 연구를 통해 이전 치료제 종류나 치료 여부에 관계없이 에프가티지모드로 치료 후 INCAT 점수에서 1점 이상 상승하는 임상적 호전이 60-78%의 환자에서 관찰되어 효과를 입증하였다[27]. 에프가티지모드는 2024년 6월 CIDP 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았다.

로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)은 2차 임상 연구에서 위약과 비교해서 효과를 입증하지 못하였으며[28] 니포칼리맙(nipocalimab)과 바토클리맙(batoclimab)은 임상 연구가 진행 중이다[7].

현재까지 개발된 보체경로억제제는 C5를 표적으로 하며 에쿨리주맙(eculizumab)과 라불리주맙(ravulizumab)이 대표적인 약제이다. 현재 에쿨리주맙과 라불리주맙은 아세틸콜린 수용체항체 양성 중증근무력증과[29-31] 시신경척수염 범주 질환(neuromyelitis optica spectrum disorder)에서[31] 치료제로 사용되고 있으며 미국 FDA의 승인을 받았다. 그러나 C5억제제는 고전보체경로(classical complement pathway)뿐만 아니라 대체보체경로(alternative complement pathway)까지 억제함으로써 수막알균수막염(meningococcal meningitis) 등의 감염 위험이 높아지는 부작용이 있었다[30]. 이를 보완하기 위하여 고전보체경로 중 최초 단계인 C1을 표적으로 하는 약제들에 대한 연구가 진행 중이다. SAR445088은 C1s에 대한 단클론항체로 건강한 성인에서 심각한 부작용이 없음이 입증되었으며[32] 현재 CIDP 치료제로 2상 임상시험이 진행 중이다[33].